istock
Γράφει η Εύη Ορφανού, Γ' Αντιπρόεδρος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας
Προτού μιλήσουμε για την αξία τους για τους ασθενείς και τα συστήματα υγείας, ας δούμε αρχικά τι είναι τα καινοτόμα και τα ορφανά φάρμακα.
Καινοτόμα και "ορφανά" φάρμακα
Τα "καινοτόμα" φάρμακα είναι γνωστά ως πρωτότυπα φάρμακα (αλλά και ως "αρχικά φάρμακα", "φάρμακα αναφοράς"). Πρόκειται για φάρμακα τα οποία έχουν υποβληθεί σε περισσότερες φάσεις αυστηρών κλινικών δοκιμών. Επίσης έχουν λάβει άδεια από επίσημες αρχές όπως τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τον FDA για να κυκλοφορήσουν στην αγορά.
Είναι πολύ πιο ακριβά από τα γενόσημα φάρμακα διότι είναι πρωτότυπα, προστατεύονται από πατέντες και οι φαρμακευτικές εταιρίες έχουν επενδύσει σημαντικά ποσά στην έρευνα για αυτά (φαρμακολογική ανάπτυξη, διεξαγωγή κλινικών δοκιμών, μαζική παραγωγή κλπ).
Η αξία της καινοτομίας στα φάρμακα
Η πανδημία της Covid 19 μας απέδειξε τη σημασία της φαρμακευτικής καινοτομίας και την ανάγκη της γρήγορης έγκρισης και διάθεσης του φαρμάκου προς τον πληθυσμό. Τα εμβόλια για την Covid-19 αποτέλεσαν ένα χαρακτηριστικό παράδειγμα "καινοτόμου" φαρμάκου.
Πέρα από τα καινοτόμα, υπάρχουν τα "ορφανά" φάρμακα, τα οποία μπορεί επίσης να είναι καινοτόμα και χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία ορισμένων σπάνιων νοσημάτων. Τα φάρμακα αυτά προκύπτουν επίσης μετά από κοστοβόρες σε χρήμα και χρόνο έρευνες και παρότι δεν απευθύνονται στο ευρύ κοινό, είναι ωστόσο πολύτιμα σε μικρότερες κατηγορίες ασθενών.
Διαβάστε Επίσης
Καινοτόμα φάρμακα στον καρκίνο
Πολλή συζήτηση γίνεται τελευταία για τις καινοτόμες θεραπείες για τον μεταστατικό καρκίνο του μαστού. Αφορά τον μεταστατικό ορμονοευαίσθητο καρκίνο του μαστού, στον οποίο χορηγούνται αναστολείς της κυκλίνης. Επίσης έχουν βρεθεί καινοτόμα φάρμακα για HER-2 θετικό καρκίνο, καθώς και για "Τριπλά Αρνητικό" μεταστατικό καρκίνο μαστού ("Triple negative” – εκ της ανοσοϊστοχημείας του),
Σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα φαίνεται ότι (με βάση τα αποτελέσματα των κλινικών μελετών) δίνουν εξαιρετικά ελπιδοφόρα αποτελέσματα παράτασης και ποιότητας ζωής. Οι ασθενείς μπορούν να λαμβάνουν την θεραπεία τους, συνήθως από το στόμα και να επιστρέψουν στη ζωή τους, με γενικά ελάχιστες δυνατές παρενέργειες. Τα φάρμακα αυτά υπόσχονται και φαίνεται να παρέχουν περισσότερα χρόνια ποιοτικής ζωής (άρα, ουσιαστικής ζωής). Προσοχή: μιλάμε για μεταστατικό καρκίνο, κατάσταση που είναι καταδικαστική για τη ζωή (και σε όχι μεγάλο χρονικό διάστημα, αν αφεθεί χωρίς θεραπεία).
Μία νέα εποχή
Τελικά βλέπουμε με όλα αυτά πόσο σημαντικές είναι οι κλινικές μελέτες, κλινικές δοκιμές και τα καινοτόμα φάρμακα. Φαίνεται πλέον πως περνάμε σε μία νέα εποχή που μας δίνει βάσιμες ελπίδες για την μετατροπή της μεταστατικής νόσου από "τελικό στάδιο καρκίνου" σε χρόνια νόσο.
Είναι αληθές ότι το κόστος διάθεσης αυτών των φαρμάκων είναι υψηλό. Το κέρδος όμως για τον ασθενή, για έναν ασθενή που ουσιαστικά δεν έχει άλλη ελπίδα, είναι πολλαπλάσιο. Πώς μπορεί να μετρηθεί η ωφέλεια από την παράταση ενός, δύο, τριών ή και παραπάνω ετών, πχ. σε μία καρκινοπαθή μητέρα με ένα μικρό παιδί; Όλες οι αναμνήσεις του παιδιού από τη μητέρα του, όλη του η ανάπτυξη και ο δεσμός του με αυτήν, εξαρτώνται από αυτό το διάστημα που αυτά τα φάρμακα φαίνεται ότι μπορούν να δώσουν. Πόσο μπορούμε άραγε να κοστολογήσουμε ένα τέτοιο κέρδος;
Συμπερασματικά, τα καινοτόμα φάρμακα αποτελούν μία νέα, δυναμική προοπτική στη θεραπεία του μεταστατικού καρκίνου του μαστού, με βάση τα ως τώρα δεδομένα. Αν και υψηλού κόστους, καθότι μη γενόσημα, προκύπτουν ως απαραίτητα για επιλεγμένες ομάδες ασθενών (με ανάλογα κριτήρια). Το συμπέρασμα παραμένει το ίδιο και για τα μικρότερης κυκλοφορίας "ορφανά" φάρμακα. Αποτελούν αναπόσπαστο μέρος πλέον της φαρέτρας μας στη θεραπεία επιλεγμένων περιστατικών.
Οφείλουμε να τα παρέχουμε σε αυτούς που τα δικαιούνται!
Οι πιο πρόσφατες Ειδήσεις
Διαβάστε πρώτοι τις Ειδήσεις για υγεία, διατροφή και γυμναστική στο shape.gr
