lvcandy
Μία νέα θεραπεία που θα περάσει από τη διαδικασία της έγκρισης για την Ευρώπη, έχοντας στο πλευρό της τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, μπορεί να βελτιώσει σημαντικά τη ζωή ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα και με β-θαλασσαιμία.
Τι είναι τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα
Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) αποτελούν μια ομάδα στενά συνδεόμενων αιματολογικών κακοηθειών, που χαρακτηρίζονται από την αναποτελεσματική παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, που είναι δυνατό να οδηγήσει σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις. Πρόκειται για ένα νόσημα που αφορά περίπου 50.000 ασθενείς στις πέντε μεγαλύτερες χώρες της ΕΕ.
Τι είναι η β-θαλασσαιμία
Η β-θαλασσαιμία είναι μια κληρονομική αιματολογική διαταραχή, που οφείλεται σε μια γενετική ανωμαλία της αιμοσφαιρίνης. Η νόσος σχετίζεται με την αναποτελεσματική ερυθροποίηση, η οποία οδηγεί στην παραγωγή μειωμένων και λιγότερο υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, καταλήγοντας συνήθως στην εμφάνιση σοβαρής αναιμίας –μια πάθηση που ενδέχεται να είναι εξουθενωτική και να οδηγεί σε σοβαρότερες επιπλοκές για τους ασθενείς–, καθώς και σε άλλα σοβαρά προβλήματα υγείας. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, τη Γερμανία, τη Γαλλία, την Ιταλία, την Ισπανία και στο Ηνωμένο Βασίλειο υπάρχουν περίπου 17.000 ασθενείς με β-θαλασσαιμία.
Η νέα, υπό έγκριση, θεραπεία
Η Bristol Myers Squibb και η Acceleron Pharma Inc. ανακοίνωσαν ότι, μετά από σύσταση της CHMP, έπεται η έγκριση του luspatercept-aamt για τη θεραπεία:
• Ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) με πολύ χαμηλό, χαμηλό και ενδιάμεσο κίνδυνο με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες, οι οποίοι είχαν μη ικανοποιητική απόκριση ή είναι ακατάλληλοι για θεραπεία που βασίζεται στην ερυθροποιητίνη και
• ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με βήτα θαλασσαιμία.
Η σύσταση της (CHMP) θα αξιολογηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, που είναι αρμόδια για την έγκριση φαρμάκων για την Ευρωπαϊκή Ένωση. Εάν εγκριθεί, το luspatercept-aamt θα αποτελέσει τον πρώτο εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών στην Ευρωπαϊκή Ένωση, αντιπροσωπεύοντας μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους επιλέξιμους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις. Τα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που περιλαμβάνονται στην αίτηση για έγκριση προέρχονται από τις πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 MEDALIST και BELIEVE, που αξιολόγησαν την ικανότητα του luspatercept-aamt να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την αναιμία που σχετίζεται με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) και β-θαλασσαιμία, αντίστοιχα.
Διάβασε επίσης: Q+A: «Υποφέρω από ρευματοειδή αρθρίτιδα. Υπάρχει κάποια νέα θεραπεία που να προσφέρει ύφεση;»
Διάβασε επίσης: Νέες θεραπείες: Έγκριση πήρε νέα θεραπεία για έναν από τους πιο θανατηφόρους καρκίνους, το νεφροκυτταρικό καρκίνωμα
Οι πιο πρόσφατες Ειδήσεις
Διαβάστε πρώτοι τις Ειδήσεις για υγεία, διατροφή και γυμναστική στο shape.gr
