YinYang
Τι σχέση έχουν οι γονιδιακές θεραπείες με το αυτοκίνητό σου και πώς μπορούν να αλλάξουν τη ζωή εκατομμυρίων ανθρώπων στον κόσμο;
Τι είναι οι γονιδιακές θεραπείες - gene therapy
Πρόκειται για θεραπεία που στοχεύει στην αντιμετώπιση ή την πρόληψη ενός ευρέος φάσματος γενετικών νόσων. Αυτό συμβαίνει με τρεις βασικούς τρόπους: Με την καταστολή, την αντικατάσταση μέσω της καταστολής, της αντικατάστασης ή της αύξησης των μεταλλαγμένων γονιδίων με λειτουργικά αντίγραφα. Τα νέα αυτά «καλά» γονίδια μεταφέρονται μέσα στα κύτταρα και έτσι τα κύτταρα λειτουργούν πια σωστά. Με πιο απλά λόγια, είναι σαν να έχεις ένα αυτοκίνητο, να χαλά ένα αξεσουάρ του και να το αντικαθιστάς με ένα καινούργιο και λειτουργικό!
20.000 γονίδια
Τόσα έχει περίπου ο καθένας μας. Οι μικρές μεταβολές στα γονίδια οδηγούν σε διαφορές
στην εξωτερική εμφάνιση και, πιθανώς, στην υγεία των ατόμων.
Τι είναι τα γενετικά νοσήματα
Οι γενετικές νόσοι εμφανίζονται όταν ένα κρίσιμο κομμάτι ή ολόκληρο τμήμα του
DNA αντικαθίσταται, διαγράφεται ή αντιγράφεται. Αυτές οι μεταβολές ονομάζονται
γενετικές μεταλλάξεις. Ενώ κάποιες μεταλλάξεις είναι αβλαβείς, άλλες μπορούν να
προκαλέσουν σοβαρές γενετικές νόσους που μεταφέρονται στις μελλοντικές γενιές. Κάποιες από τις πιο γνωστές γενετικές νόσους είναι η κυστική ίνωση, η αιμορροφιλία και η δρεπανοκυτταρική αναιμία.
Ex vivo και in vivo
Οι επιστήμονες ερευνούν τη γονιδιακή θεραπεία εδώ και τουλάχιστον 50 χρόνια. Υπάρχουν δύο τρόποι δημιουργίας γονιδιακής θεραπείας:
Ex vivo: Το προβληματικό γονίδιο τροποποιείται ή αντικαθίσταται σε κύτταρα που έχουν αφαιρεθεί από το σώμα του ασθενούς. Αφού γίνει η αντικατάσταση του προβληματικού γονιδίου, εισάγονται ξανά στον ασθενή.
In vivo: Η «επιδιόρθωση» γίνεται απευθείας στον ασθενή, χωρίς να προηγηθεί κάποια διαδικασία. Έτσι, το γονίδιο εισάγεται ή μεταβάλλεται απευθείας μέσα στον ασθενή.
Ποια είναι η διαφορά μεταξύ γονιδιακής θεραπείας και κυτταρικής θεραπείας;
Η γονιδιακή θεραπεία και η κυτταρική θεραπεία είναι πεδία της βιοϊατρικής
έρευνας και θεραπείας που αλληλοεπικαλύπτονται, αλλά δεν ταυτίζονται. Η κυτταρική θεραπεία στοχεύει στην αντιμετώπιση των νόσων. Κι αυτό το κάνει μέσω της αποκατάστασης ή της αύξησης ορισμένων κυτταρικών συνόλων ή μέσω της χρήσης κυττάρων για την μεταφορά της θεραπείας σε όλο το σώμα. Οι γονιδιακές θεραπείες στοχεύουν στην αντιμετώπιση ή την πρόληψη των νόσων μέσω της τροποποίησης, της αποκατάστασης ή της αντικατάστασης του μεταλλαγμένου γονιδίου
Διάβασε επίσης: Νευρώνες του εγκεφάλου: Όσα δεν γνωρίζεις γι’ αυτούς και για το ρόλο τους
Διάβασε επίσης: Μυασθένεια Gravis: Η σπάνια ασθένεια που προσβάλει νεαρές γυναίκες
Γιατί είναι σημαντική η γονιδιακή θεραπεία
Εκτιμάται ότι εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως πάσχουν από περισσότερες από
10. 000 σπάνιες νόσους που προκαλούνται από τη μετάλλαξη ενός γονιδίου. Για αυτούς τους ασθενείς η γονιδιακή θεραπεία προσφέρει ελπίδα μέσα από τη δυνατότητα για αντιμετώπιση νόσων που δεν μπορούσαν να αντιμετωπισθούν προηγουμένως σε ένα μεγάλο εύρος ιατρικών πεδίων.
Σπάνιες παθήσεις
Εδώ οι γονιδιακές θεραπείες έχουν τεράστιο πεδίο εφαρμογής. Μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες έχουν εστιάσει και έχουν επενδύσει σημαντικά, σε ανθρώπους και κονδύλια, στην έρευνα για τη γονιδιακή θεραπεία σπάνιων παθήσεων. Που μπορεί να έχουν αυτό το όνομα, ωστόσο θα μπορούσαν να αλλάξουν τη ζωή για περίπου 2,7 εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο.
Ένας στους 200.000
Τόσοι άνθρωποι υπολογίζεται ότι θα επωφεληθούν σημαντικά από τις γονιδιακές θεραπείες που δοκιμάζονται στο πεδίο της οφθαλμολογίας. Κι αν ο αριθμός ακούγεται μικρός, αν κάνεις την αναγωγή στον παγκόσμιο πληθυσμό θα καταλάβεις ότι αφορά πολλούς πολλούς ανθρώπους.
Θεραπεία «μίας φοράς»
Οι γονιδιακές θεραπείες έχουν το μοναδικό χαρακτηριστικό πως είναι θεραπείες που γίνονται μία φορά αντί να έχουν επαναλαμβανόμενη εφαρμογή στον ασθενή.
Όταν δεν υπάρχουν άλλες επιλογές
Οι γονιδιακές θεραπείες δίνουν την ευκαιρία για μια καλύτερη ζωή -ή απλά, για ζωή- σε ασθενείς που έχουν λίγες ή ακόμη και καθόλου επιλογές. Κι αυτό από μόνο του, είναι συγκλονιστικό.
*Οι πληροφορίες προέρχονται από την εταιρεία Novartis και την δημοσιογραφική ενημέρωση στο πλαίσιο της R&D Media Day που πραγματοποιήθηκε στην έδρα της εταιρείας στη Βασιλεία της Ελβετίας.
Οι πιο πρόσφατες Ειδήσεις
Διαβάστε πρώτοι τις Ειδήσεις για υγεία, διατροφή και γυμναστική στο shape.gr
